Nei giorni successivi, la società ha acquisito. Ma la sua reputazione è già stata un successo. E gli eventi hanno dato un colpo disastroso a coloro che sono disperati per i trattamenti che possono aiutare loro, i loro figli o altri membri della famiglia con DMD.
Il DMD è un raro disturbo genetico che impura i muscoli nel tempo. È causato da una mutazione in un gene che è un codice per una proteina chiamata distrofina. Questa proteina è essenziale per i muscoli – senza, i muscoli si indeboliscono e la rovinano. La malattia colpisce la maggior parte dei ragazzi e i sintomi di solito iniziano nell’infanzia.
Innanzitutto, i bambini colpiti di solito hanno difficoltà a saltare o arrampicarsi sulle scale. Ma all’aumentare della malattia, anche altri movimenti diventano difficili. Alla fine, la condizione può influenzare il cuore e i polmoni. L’aspettativa di vita di una persona con DMD è recentemente migliorata, ma sono ancora solo 30 o 40 anni. Non c’è cura. Questa è una diagnosi devastante.
Elessidis è stato progettato per sostituire la diastrofina mancante con una piccola versione ingegnere delle proteine. Nel giugno 2023, La FDA approva la terapia per bambini ammissibili a quattro e cinque anniHa ottenuto un tag di valore da 3,2 milioni di dollari.
L’approvazione è stata osservata dalle persone colpite da DMD, un’organizzazione, che è un’organizzazione, che fa ricerche in questa posizione, che aiuta le persone colpite da essa, afferma Debra Miller. “Non abbiamo fatto molto in termini di rimedi significativi”, afferma. “L’entusiasmo è stato molto buono.”
Ma l’approvazione è stata controversa. È stato sotto un programma di “rapida approvazione”, che riduce essenzialmente una striscia di prove progettate per trattare droghe gravi o di vita in cui è richiesto un requisito non medico. “
Elessidis è stato approvato in quanto sembrava aumentare il livello di proteina ingegnere nei muscoli dei pazienti. Ma questo paziente non ha dimostrato di migliorare i risultati: non è riuscito a un test clinico casuale.
L’approvazione della FDA è stata data a condizione che SARPTA completa un altro test clinico. Risultati della linea superiore Quel test è stato descritto nell’ottobre 2023 e È stato pubblicato in dettaglio un anno dopo. Ancora una volta, il farmaco non è riuscito a completare il suo “punto di chiusura primario” – in altre parole, non ci si aspettava che funzionasse.
